细胞核内 $\rm RNA$ 转录合成以                 为模板，需要                 的催化。前体$\rm mRNA$ 需加工为成熟的$\rm mRNA$，才能转运到细胞质中发挥作用，说明                 对大分子物质的转运具有选择性。

转录是以$\rm DNA$的一条链为模板合成$\rm RNA$的过程，该过程需要$\rm RNA$聚合酶的催化；$\rm mRNA$需要加工为成熟$\rm mRNA$后才能被转移到细胞质中发挥作用，该过程是通过核孔进行的，说明核孔对大分子物质的转运具有选择性。

机制①：有些杜兴氏肌营养不良症患者 $\rm DMD$蛋白基因的$\rm 51$外显子片段中发生                 ，提前产生终止密码子，从而不能合成$\rm DMD$蛋白。为治疗该疾病，将反义$\rm RNA$ 药物导入细胞核，使其与$\rm 51$外显子转录产物结合形成                 ，$\rm DMD$前体$\rm mRNA$剪接时，异常区段被剔除，从而合成有功能的小 $\rm DMD$蛋白，减轻症状。

若$\rm DMD$蛋白基因的$\rm 51$外显子片段中发生基因突变，即发生碱基对的增添、替换或缺失，可能导致$\rm mRNA$上的碱基发生改变，终止密码提前出现，从而不能合成$\rm DMD$蛋白而引发杜兴氏肌营养不良；由图可知，治疗该疾病，将反义$\rm RNA$药物导入细胞核，使其与$\rm 51$外显子转录产物结合形成双链$\rm RNA$，$\rm DMD$前体$\rm mRNA$剪接时，异常区段被剔除，从而合成有功能的小$\rm DMD$蛋白，减轻症状。

机制②：有些高胆固醇血症患者的$\rm PCSK9$蛋白可促进低密度脂蛋白的内吞受体降解，血液中胆固醇含量偏高。转入与 $\rm PCSK9mRNA$ 特异性结合的 $\rm siRNA$,导致 $\rm PCSK9mRNA$ 被剪断,从而抑制细胞内的                 合成，治疗高胆固醇血症。

高胆固醇是由于胆固醇含量过高引起的，转入与$\rm PCSK9mRNA$特异性结合的$\rm siRNA$，导致$\rm PCSK9mRNA$不能发挥作用，即抑制作为模板翻译出$\rm PCSK9$蛋白，低密度脂蛋白的内吞受体降解减慢，从而使胆固醇含量正常。

机制③：$\rm mRNA$药物进入患者细胞内可表达正常的功能蛋白，替代变异蛋白发挥治疗作用。通常将 $\rm mRNA$ 药物包装成脂质体纳米颗粒，目的是                                                         。

防止$\\rm mRNA$降解，协助$\\rm mRNA$跨膜进入细胞

通常将$\rm mRNA$药物包装成脂质体纳米颗粒，脂质体与细胞膜的基本结构类似，防止$\rm mRNA$降解，协助$\rm mRNA$跨膜进入细胞。

机制④：编码新冠病毒$\rm S$蛋白的$\rm mRNA$疫苗，进入人体细胞，在内质网上的核糖体中合成$\rm S$蛋白，经过                 修饰加工后输送出细胞，可作为抗原诱导人体产生特异性免疫反应。

新冠病毒的$\rm S$蛋白属于膜上的蛋白，膜上的蛋白质在内质网上的核糖体合成后，还需要经高尔基体的修饰加工后输送出细胞；疫苗相当于抗原，可诱导人体产生特异性免疫反应。